Молекулярно-генетическая диагностика солидных опухолей у детей
Руководители проекта:
А.Е. Друй - кандидат медицинских наук, врач клинической лабораторной диагностики НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева
Д.Ю. Качанов - доктор медицинских наук, зав. отделением заместитель директора Института онкологии, радиологии и ядерной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева
А.И. Карачунский - доктор медицинских наук, профессор. зам. генерального директора-директор Института онкологии, радиологии и ядерной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева
Почему этот проект важен?
Детские солидные опухоли групп высокого риска составляют нерешенную проблему детской онкологии: выживаемость больных агрессивной нейробластомой не превышает 30% (менее 10%, если речь идет об опухолях «ультра-высокого» риска), выживаемость пациентов с метастатическими формами саркомы Юинга и рабдомиосаркомы составляет 15% и 20%, соответственно. Ежегодно в НМИЦ ДГОИ имени Д. Рогачева госпитализируется около 300 больных, имеющих распространенную опухоль, классифицированную как заболевание высокого риска, согласно конвенциональным схемам стратификации пациентов. Среди этих пациентов 30-50 пациентов имеют первично-рефрактерное течение заболевания, у 50-70 развивается рецидив или прогрессия опухоли. При этом, для большинства солидных опухолей детского возраста (саркома Юинга, остеогенная саркома, рабдомиосаркома) отсутствуют куративные (излечивающие) возможности второй и последующих линий терапии, то есть, пациент, не ответивший на терапию первой линии, не может быть излечен.
Данным пациентам показан поиск потенциально-эффективного экспериментального лечения. К таким видам воздействия относится молекулярно-направленная (таргетная) терапия, иммунотерапия моноклональными антителами к поверхностным рецепторам, применение ингибиторов иммунных «сверочных точек» и CAR-T – клеточная терапия. При этом многочисленные исследования показали, что любая молекулярно-направленная терапия эффективна только в случае наличия предиктивного биологического маркера – мишени для таргетного воздействия. Поиск данных мишеней и является целью данного проекта.
Что мы хотим сделать?
- Внедрить агностический подход к назначению таргетной терапии при выявлении маркера чувствительности к ней
- Улучшить качество и продолжительность жизни пациентов при использовании инновационной терапии в условиях неэффективности стандартной
- При наличии хорошего ответа на таргетную терапию рассмотреть возможность ее использования в качестве излечивающей опции
Цель исследования – поиск генетических аномалий, определяющих чувствительность к молекулярно-направленной терапии у пациентов с солидными опухолями групп высокого риска
Чего мы хотим достичь?
Запуск проекта позволит создать предпосылки для назначения молекулярно-направленной (таргетной и иммунологической) терапии
в клинической практике. Это приведет к значительному улучшению качества жизни пациентов, проходящих лечение агрессивной, рефрактерной
опухоли или рецидива заболевания, за счет снижения токсичности терапии. В ряде случаев при наличии хорошего ответа на терапию можно будет
рассматривать инновационные методы лечения как излечивающую опцию и рекомендовать ее внедрение в стандартные схемы терапии при выявлении
соответствующего предиктивного биомаркера.
Мы планируем участие в исследовании 250-300 пациентов в год.
Продолжительность проекта: 2020 – 2026 гг.
