Инновационные протоколы лечения острых миелобластных лейкозов у детей


Руководители проекта:

М.А. Масчан – директор Высшей школы молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, д.м.н., профессор


Актуальность проблемы


Ежегодно в России диагноз острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) устанавливают примерно 200 детям. Современные программы терапии ОМЛ позволяют излечивать до 70% пациентов при условии проведения высокодозной химиотерапии и трансплантации костного мозга. До 30% пациентов умирают от прогрессии заболевания или осложнений от терапии. Среди излеченных больных многие сталкиваются с тяжелыми осложнениями, инвалидизацией и трудностями в социальной и психологической адаптации. Настоящий проект направлен на решение проблемы лечения ОМЛ у детей, его цель достижение > 90% излечения детей с ОМЛ в России через 5 лет.

Задачи проекта


  • Внедрение в рутинную диагностику широкой молекулярно-диагностической панели ОМЛ на основе технологии NGS и микроматричного анализа
  • Выполнение поискового глубокого молекулярного профилирования при помощи геномного, транскриптомного, протеомного и эпигенетического анализов
  • Внедрение персонализированной терапии ОМЛ для детей в рамках национального многоцентрового исследования на основании нового стандарта молекулярной диагностики

Длительность проекта: 2016–2021 гг.


Результаты проекта


По итогам проведенных исследований будут разработаны технологии лечения детей с ОМЛ, которые позволят избежать осложнений и снизить степень инвалидизации пациентов. Также будет создана клиническая база данных (регистр), которая позволит подобрать адресную терапию для каждого пациента. Эти данные будут использованы для разработки новых методов лечения других злокачественных опухолей у детей

ПРОЕКТЫ


Инновационные подходы к терапии злокачественных лимфом у детей на основе современных методов геномной диагностики

Инновационные протоколы лечения острых миелобластных лейкозов у детей

Клеточная иммунотерапия опухолей у детей

Механизмы нарушения функции тромбоцитов и мегакариоцитов при синдроме Вискотта-Олдрича

Молекулярная диагностика в детской нейроонкологии и жидкостные биопсии

Молекулярно-генетическая диагностика детей с синдромами предрасположенности к опухолевым заболеваниям

Молекулярно-генетическая диагностика первичных иммунодефицитных состояний (ПИДС)

Молекулярно-генетическая диагностика солидных опухолей у детей

Разработка и валидация метода диагностики нарушений гемостаза и тромбообразования в проточных камерах

Разработка инновационных подходов в терапии приобретённой апластической анемии у детей

Функциональное состояние тромбоцитов при иммунной тромбоцитопении у детей