Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – метод терапии тяжелых онкологических и врожденных болезней крови и иммунной системы, в основе которого лежит физический перенос гемопоэтических стволовых клеток от здорового донора в организм реципиента, в результате происходит репопуляция кроветворной и иммунной систем потомками донорских стволовых клеток и полное замещение гемопоэтической ткани и органов иммунной системы клеточными элементами донорского происхождения.

В основе биологии трансплантации гемопоэтических стволовых клеток лежит несколько феноменов, среди которых центральными являются:

1) способность ряда химиопрепаратов и лучевой терапии полностью подавлять гемопоэз и иммунную систему реципиента без необратимого повреждения иных жизненно важных органов и тканей;

2) феномен тканевой совместимости – ограниченная интенсивность иммунного ответа на аллогенные клетки при совпадении по антигенам главного комплекса гистосовместимости (HLA-совместимость) в паре донор–реципиент;

3) сохранность механизмов адаптивного иммуногенеза в постнатальном периоде, позволяющая рекапитулировать de novo иммунопоэз из донорских стволовых клеток в нише, представленной эпителием и стромой реципиента в первичных и вторичных лимфоидных органах.